原发性线粒体肌病的治疗：REN001获得FDA孤儿药美誉
2021-12-20 11:02 来源：白城男科医院
Reneo Pharmaceuticals今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该的公司的主要候选药剂REN001治疗继发性叶绿体神经病（PMM）的孤女药称号。该的公司还宣布了近期进行时的针对PMM病人的REN001临床研究工作的尽力结果。
REN001是一款考虑性PPARδ激动剂，可治疗仅限于PMM在内的遗传性神经病。PMM是叶绿体特异性归因于的比较严重疾病，PMM病人的神经肉功能性通常但会上升，对日常功能性转化成无法控制影响，并且病人平均寿命但会缩短。现在尚无FDA批准的可用治疗PMM的药剂。
Reneo Pharmaceuticals首席副总裁Niall O’Donnell麻省理工学院知道：“患有叶绿体继发性神经病的病人的孤独受到很多方面的影响”。Reneo对患有叶绿体基因原因和神经病史的PMM病人进行时了为期12周的乳腺癌（REN001研究工作）。病人每天静脉注射一次REN001，大多数病人考虑加入另外的36周免费标签延伸研究工作。REN001研究工作考察了步行飞行测试和一些呕吐问卷的结果，该研究工作的安全性数据表明，REN001在PMM病人中是安全的且耐受更佳。
原始中有：
TAG：
下一篇：怀上畸形大头有症状吗
延伸阅读
-
预防睾丸炎的方式包括那些
近年来，睾丸炎病症逐年呈上升的趋势，给人们的健康带来了很大的威胁，为了减少睾丸炎的产生，大家一定要积极的预防，哪么预防睾丸炎的方式有那...[详细]
标签：
2019-10-27
-
炎患者平均寿命是多少
在日常生活中，有较多的男性朋友都不重视个人的卫生问题，殊不知，这样会引发较多病症，比如龟头炎就是非常典型的一种病症，得了这种病症的患者...[详细]
标签：
2019-10-26
-
前列腺液常规检查项目有那些
前列腺液常规检查是检查前列腺是否有炎症的参考指标之一，近龟头炎年来，前列腺病症高发，这让人非常难受。因此，医院泌尿专家意见：这些有前列...[详细]
标签：
2019-10-24
-
包皮包茎手术后有那些护理措施？
较多人对包皮包茎手术都有所看，包皮包茎手术后呈现水肿是很常见的，一般在手术后龟头炎-4天都有或许呈现轻度的水肿迹象，其实包皮术后水肿大都...[详细]
标签：
2019-10-20
-
你知道男性睾丸炎的预防方式有那些吗
男性睾丸炎的预防方式有那些?睾丸炎是男科的常见病，较多男性朋友都会受到睾丸炎的侵害，而难受不堪，应当积极采取措施进行预防。下面专家会具体...[详细]
标签：
2019-10-18
-
睾丸炎常见的食疗方式主要有几种
专家指出，睾丸炎是目前较为常见的男科病症，一般是由细菌诱发的。中医学家认为，采用食疗法是最安全又无副作用。睾丸炎常见的食疗方式主要有以...[详细]
标签：
2019-10-18
-
阳痿怎么治疗吃什么药
在日常生活中，阳痿是许多男性朋友比较的性功能障碍病症，当患者患有阳痿之后，不仅会影响患者自身的身体健康，还有或许会影响患者的家庭幸福，...[详细]
标签：
2019-10-16